小核酸小药物的作用机制主要依赖于与靶RNA序列形成沃森-克里克碱基配对相互小核酸药物只需了解目标基因序列信息，就可以针对该基因序列合理设计高特异性作用，使药物开发过程更加简单。的寡核苷酸先导化合物，避免了开发过程中的盲点。传统的小分子化合物开发需要适应蛋白质的复杂结构，蛋白质不是静态的，在体内可能会发生构象变化，这进一步增加了药物开发的难度
小核酸药物在转录后调控基因表达水平，能够高精度特异性靶向致病基因mRNA,这种特异性和靶向能力是其治疗效果和安全性的核心，使它们能够以高度靶向的方从上游调控表达，实现单碱基水平的序列特异性。式调节基因表达或蛋白质功能，选择性地抑制特定基因的表达或调节特定的生物途径，而不影响不相关的基因或途径，最大限度地减少对非疾病相关基因或细胞过程的脱靶效应。
与传统的小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物的疗效更长。以siRNA药物为例，在完成一轮mRNA降解后装载siRNA引导链的RISC可以在体内循环并结合下一个目标mRNA进行降解。因此，单次给药后，寡核苷酸药物的疗效通常持续数月，在细胞内达到长期效果这种长效治疗正在颠覆传统的慢性心血管疾病治疗模式，为小核酸药物的临床应用开辟更多可能性。
在人类基因组中，只有约1.5%编码蛋白质，对应约20,000种类型；其中，目前仅小核酸药物的作用机制基于互补碱基配对原理，不受靶标蛋白结合的限制。从理论占编码人类基因组的0.05%左右已成功开发出相应的治疗药物。上讲，任何由特定基因过表达引起的疾病都可以用小核酸药物治疗，这为小核酸药物的开发提供了丰富的候选靶点。
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