探索重症肌无力药物(MG):创新治疗的新征程 头豹词条报告系列

1适应症获批靶向药物种类少
临床主流用药为溴吡斯的明甲氨螂令、硫唑嘌呤等广谱免疫抑制剂。临床应用已久,近年来随着生物制剂 的涌现。MG的治疗目标也在逐步升级。基于更高的治疗目标,寻求新的有效精准,安全的靶向生物制剂 成为MG药物研发的热点。目前MG适应症靶向药物仅泰它西普、依库珠单抗和艾加莫德获批
2药物使用率处于较低水平
重症肌无力患者全身骨酷肌均可受累,包括:眼外肌、面肌受累、颈肌受累等,其中眼外肌最易受累,表 现为对称或非对称性上睑下垂和成双眼复视,是MG最常见的首发症状,见于80%以上的MG电者。根据 神经病学医学网数据。MG电者眼睑下垂发生频率为772%,手脚及颈部无力发生频率在40-50%,呼吸急
促发生频率为18.7%,相较于多发性硬化,视神经脊髓炎等神经自身免疫性疾病。MG疾病负担校轻,药物 使用率仅在40-50%
3资金壁望高
重症肌无力药物行业的技术研发和产业化具有资金密集型特点。药物研发周期长,投入大,从临床前研 究、临床试验,中试生产到产品上市申报,需要大量的资金及人力资本投入。同时,为了保证药物质量的 稳定性和安全性,大部分企业需从国外进口专业技术性较强、精密度校高,价格昂贵的设备。此外,技术 引进,人才队伍建设也需要大量资金投入。以上均需要企业具备相当的资金实力,以承担启动阶段所必须 的固定资产投入和业务发展阶段的持续性资本支出及流动资金需求

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