基因疗法是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。(备注：本文所描述的基因疗法不含CAR-T等免疫细胞疗法、溶瘤病毒疗法、小核酸药物。)
基因疗法通过修饰、操作或删除基因从而改变基因组的变化，有望解决传统小分子、抗体药成药性差或无法根治疾病的问题。在过去的十年间，基因疗法在癌症、遗传性疾病以及传染性疾病等多个领域的临床治疗中取得了突破性的进展。目前，针对传统方法无法治疗、预防或治愈的疾病，基因疗法让广大患者看到了“治愈”的希望。
基因疗法旨在解决疾病的根本原因，如我们基因的变化。它利用遗传物质来治疗或预防疾病。被递送进入细胞的基因物质，如DNA或RNA,包含指导细胞如何合成特定蛋白质或蛋白质组的指令。对于某些疾病而言，这可能导致细胞内蛋白质的产生出现过量、不足或功能异常，从而影响细胞的正常功能。
基因疗法优势显著,可以克服传统药物调控蛋白质水平的局限，已成为破解疑难疾病的重要手段，在遗传、非遗传疾病领域的应用价值日益凸显，2023年美国FDA批准了5款基因疗法(含基因编辑疗法)上市，分别用于治疗镰刀型细胞贫血病、血友病A、杜氏肌营养不良和营养不良性大疱性表皮松解症。随着CRISPR、单碱基编辑(BE)、先导编辑(PE)等基因编辑技术，以及AAV载体、脂质纳米颗粒(LNP)、病毒样颗粒(VLP)等递送技术快速发展，基因疗法研发加速，并受到资本市场的持续关注。国内多家基因药物开发公司加码基因疗法赛道，在研管线覆盖罕见病、眼科、中枢神经系统等疾病领域，基因疗法迎来快速发展阶段。
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