医麦客:2023-2024mRNA与小核酸药物发展白皮书.pdf

与其他小分子、生物大分子药相比,核酸药物的研发不仅生产过程更加省时、便捷,更有在原理上标本兼治、更长效的显著优势。再加上随着诺贝尔奖的落归,核酸药物受到了越来越多的投资人青睐,成为了各大制药公司积极布局的重要赛道。
核酸药物的研发历经40多年的发展,从“无人问津”到“门庭若市”,其基本原理与机制的完善总体可大致分成3个阶段:第一阶段始于1956年,科学家发现双链RNA在RNA沉默中扮演了重要的角色,由此拉开了基于RNA药物研发的序幕;第二阶段约为1978年~1998年,ASO和RNA干扰机制相继被发现,多种小核酸药物逐渐进入人们的视线;第三阶段为2020年后新冠大流行期间,两款mRNA疫苗的上市正式宣告mRNA技术进入商业化时代,新冠mRNA疫苗得到广泛应用,也让越来越多的投资者关注到核酸药物的潜力。核酸药物有望成为继小分子药、抗体药物后第三大药物类型,mRNA技术进入快速发展的
黄金年代。

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