基因药物治疗是通过将外源性基因导入靶细胞，置换或校正缺陷和异常基因的表达，从而改变细胞的生物学特征，达到治疗疾病的目的。随着基因相关技术快速发展，基因药物在遗传、非遗传疾病领域的应用价值快速凸显并受到资本市场的持续青睐，2023年截至12月8日已有6款基因治疗产品获批上市，基因治疗迎来快速发展阶段。
沙利文谨此发布《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》,旨在对基因药物领域进行深入分析，从技术发展、应用领域、上市产品、研发情况、患者需求、资本热度、行业格局等多维度进行全面阐述，追踪行业和技术发展脉络，挖掘行业发展巨大潜力，分析市场发展背后的驱动因素。■ 基因药物发展迅速，产品不断涌现
自21世纪初第一款基因药物获批以来，短短20年时间内，已有12款基因药物获批，尤其是近五年来，获批上市的基因药物数量显著增长。基因治疗相关技术快速发展，AAV载体产品快速涌现，国内多家基因药物领域公司已布局CRISPR、单碱基编辑(BE)、先导编辑(PE)等基因编辑技术，已有体内基因编辑疗法进入临床试验，未来有望上市更多成熟、安全、有效的基因药物。
■基因药物有治愈疾病潜力，解决众多未满足的临床需求
目前，仍有众多的疾病治疗效果不理想：众多罕见病尚无有效治疗药物，糖尿病、高血压需终生服药，肿瘤治疗后复发率高。随着越来越多疾病的基因机制被破解，从“根源”治疗疾病已成为现实。基因药物通过对致病基因进行干预，恢复正常基因表达水平，实现“一次治疗，终生治愈”,成为解决众多疾病未满足的临床需求的重要途经，将给更多的患者带来希望。
■ 基因药物应用前景广阔
基因药物在多种疾病领域受到重视，数款罕见病基因药物获批上市，在肿瘤、传染病、慢性病、再生医学等领域的价值也逐渐凸显，在研管线数量持续增加。我国拥有庞大的慢性病、肿瘤患者群体，罕见病患者群体对创新疗法需求迫切，推动基因药物发展。目前，基因药物在研管线集中于罕见病
领域，占比约30%。随着基因药物相关技术的进一步发展和成熟，基因药物不断拓展应用疾病领域，基因治疗地位日益重要。
本文来自知之小站
PDF报告已分享至知识星球，微信扫码加入立享3万+精选资料，年更新1万+精选报告
（星球内含更多专属精选报告.其它事宜可联系zzxz_88@163.com）
