近年来基因治疗领域的崛起标志着制药行业迎来了几十年来最重大的进展之一。基因疗法可以帮助有遗传缺陷的患者进行缺陷基因的修饰，因此这种疗法具有不同于其他药物产品的、治疗或治愈多种疾病的潜力。目前已经有几种基因疗法被证明非常有效：例如Luxturna已经帮助一些患者恢复了视力。
然而，这些新治疗方法带来的希望是有代价的。治疗费用可能最高高达350万美元一剂，例如用于一次性治疗B型血友病的静脉注射药物Hemgenix,制造成本是最主要的成本驱动因素。基因治疗药物的生产过程与传统药物的现代制造方法截然不同，因此需要企业建立全新的生产模式。由于产业还处于早期发展阶段，因此无法通过大规模的生产进行增效节约。此外，药物生产速度慢也是成本增加的原因之一。但既然这项技术已经存在，我们就有充分的理由去运用它并降低其生产成本和缩短上市时间。
在本文中，我们对基因治疗领域进行了简要的市场概述，评估了基因治疗药物生产制造过程中所面临的挑战，并探讨了一些有助于克服这些挑战的充满前景的技术。
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