CORD：共同富裕下的中国罕见病药物支付.pdf

去年12月，近10个罕见病治疗药物被纳入国家医保目录，其中最为重要的关注点，是首次纳入了2款高值罕见病药品，这让我们看到了国家医保局对解决罕见病患者用药困难的决心。那场灵魂砍价仍然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”,这句话让多少脊髓性肌萎缩症(SMA)患者家庭泪流满面，虽然场上两方代表只是寥寥数分钟的谈判，但它却决定了千千万万患者的命运。

“我国完成了消除绝对贫困的艰巨任务”,2021年2月25日，习近平总书记在全国脱贫攻坚总结表彰大会上庄严宣告。这也预示着我们将迈入小康社会，为下一个全社会共同富裕新发展阶段而共同努力，罕见病等重大疾病患者面临疾病复杂、病程长、照护负担重和治疗费用高昂等问题，是医疗保障领域中因病致贫返贫的“底线”。

罕见病，对每个患病家庭来说就是灾难性疾病，几乎没有任何一个家庭能靠自身能力去承担这样的疾病负担，而国家的医疗保障制度成为了患者群体的最后一根救命稻草，过去的十多年，全社会都在热烈讨论中国的罕见病药品支付解决方案，国家医保政策虽已取得了一些进展，但相较于国家的罕见病监管政策、卫生诊疗发展政策还是步子稍显缓慢，跟不上行业发展需求。中国罕见病药品支付解决方案到底路在何方?包括政府部门、学术团体、行业智库以及患者组织仍然还在积极探讨，热度似乎越来越高，但就是没有达成一个基本的共识。

这几年，我们内忧外患，国际局势风云变幻，我们仍然在不惜一切代价执行积极抗疫政策，来保障每一个国民的健康，这何尝不是“每一个小群体都不应该被放弃”、“人民健康至上”理念的践行。但在罕见病领域，我们却并未达成这样的共识。过去的一年多，待遇清单制度出台、地方探索停滞、惠民保蓬勃发展、高值药进医保、“50万不谈，30万不进”国谈门槛限制。当我们站在这样的机遇和挑战并存的十字路口，蔻德罕见病中心(CORD)作为一家最有影响力的患者组织，我们始终要站在民族伟大复兴、患者群体真实疾困及医药行业发展的历史使命下来思考解决方案。

我们深知重启这个课题研究的难度，当下对于中国罕见病药品支付问题的复杂性、不确定性决定了我们的研究课题必然不会有统一的答案，于我个人来说，也遇到了未曾有过的迷茫。但有一点，是我坚信不疑的，罕见病的问题，不是钱的问题，也不是技术的问题，核心是观念的问题，是我们大家总是陷入了“算算这笔账，到底值不值”的怪

圈。我在去年第十届中国罕见病高峰论坛的开幕式上分享过“平等与公平”的概念，对

于罕见病群体来说，平均式的“平等”是远远不够的，罕见病群体在面对巨大的疾病挑战以及承担了人类遗传进化的风险后，我们仅仅想要一个公平的健康权。

本序言，从落笔到成稿，一直纠结和往复，写得并不令自己满意，于此，作罢。